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2026-08

寡核苷酸下半场：GalNAc 到点击化学的国产卡位

2026-08-17 · 点击量：198

从2018年patisiran到2021年inclisiran，寡核苷酸疗法从LNP递送走向GalNAc偶联，点击化学成为报告基团与偶联物构建的标准工具。本文梳理三条技术路线分工，给出国产phosphoramidite单体、GalNAc配体、点击工...

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2026-08

VHL-PEG4-CBT选型指南：三个关键判断

2026-08-16 · 点击量：90

VHL-PEG4-CBT是NanoPROTAC组装的配体-连接子模块。本文解析VH032骨架VHL配体、PEG4链长与CBT-半胱氨酸缩合反应的选型逻辑，对比VHL与CRBN配体差异，给出四条组装路径与冰合配套试...

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2026-08

NanoPROTAC：蛋白降解剂体内递送的纳米策略

2026-08-14 · 点击量：131

NanoPROTAC用纳米载体递送蛋白降解剂，破解PROTAC溶解度差、生物利用度低的转化瓶颈。本文从PROTAC事件驱动降解机制出发，拆解脂质体、聚合物胶束、无机纳米粒与CBT-Cys自组装前药四条纳米递...

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2026-08

胆固醇进化论：从膜稳定剂到功能化脂质的选型指南

2026-08-13 · 点击量：111

胆固醇通过3β位羟基酯化、C17烷基链锚定和甾醇环刚性骨架的三重可修饰性，分化出膜稳定、阳离子转染、隐形修饰与表面接枝、亚细胞器靶向四个独立功能维度。本文以"一个骨架、四副面孔"为主线，系统对比普通胆固醇、...

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2026-08

DOPE——LNP配方中"稳定与逃逸"的平衡杆

2026-08-12 · 点击量：171

三款上市LNP产品（BNT162b2、mRNA-1273、Onpattro）全部选用DSPC而非DOPE。本文从"锥形vs柱形"的分子几何分水岭出发，解析DOPE促HII相变与膜融合机制、DSPC稳定层状双层的热力学根源、...

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2026-08

bepirovirsen与乙肝功能性治愈——一小段ASO怎么做到核苷类药物做不到的事

2026-08-11 · 点击量：227

GSK的反义寡核苷酸药物bepirovirsen有望成为全球首个实现乙肝"功能性治愈"的药物。III期临床数据显示19-20%的功能性治愈率，而核苷类药物仅约1%。本文从cccDNA与核苷类药物困局出发，拆解bepirovirsen三重机...

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2026-08

AOC：抗体-寡核苷酸偶联物，小核酸走出肝脏的"第三条路"

2026-08-10 · 点击量：225

2026年7月，Dyne Therapeutics的AOC药物z-rostudirsen（DYNE-251）获FDA受理并纳入优先审评，有望成为全球首个上市的抗体-寡核苷酸偶联物药物。同期诺华以约120亿美元收购Avidity Biosciences，AOC...

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2026-08

DSPE-PEG-COOH 羧基功能化磷脂：pH响应释放与可控偶联的端基选型

2026-08-10 · 点击量：128

DSPE-PEG-COOH兼具pH依赖的表面电荷翻转与EDC/NHS介导的可控共价偶联双重功能，是DSPE-PEG系列中唯一同时具备两个独立功能维度的端基。本文从羧基的"两副面孔"出发，系统对比COOH/NH...